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Cellule staminali embrionali per la degenerazione maculare

Sono trascorsi 13 anni dalla scoperta delle cellule staminali embrionali umane.

Un report ha fornito la prima descrizione di cellule derivate da cellule staminali embrionali umane trapiantate in pazienti umani.

Sono stati iniziati 2 studi prospettici per stabilire la sicurezza e la tollerabilità del trapianto sottoretinico dell’epitelio pigmentato retinico derivato da cellule staminali embrionali umane in pazienti con distrofia maculare di Stargardt e degenerazione maculare secca legata all’età ( la causa principale di cecità nel mondo sviluppato ).

Gli esami oftalmici pre-operatori e post-operatori hanno incluso acuità visiva, angiografia con fluoresceina, tomografia a coerenza ottica e test del campo visivo.

Il differenziamento controllato di cellule staminali embrionali umane ha portato a un epitelio pigmentato retinico puro in percentuale superiore al 99%.

Le cellule hanno mostrato il tipico comportamento dell’epitelio pigmentato retinico e si sono integrate nelle cellule dell’epitelio pigmentato retinico dell’ospite formando strati singoli di cellule mature quiescenti dopo trapianti in animali.

Lo stadio di differenziamento ha influenzato in modo sostanziale l’attecchimento e la sopravvivenza delle cellule in vitro dopo formulazione clinica.

Le cellule lievemente pigmentate hanno mostrato adesione e si sono diffuse in proporzione sostanzialmente maggiore ( oltre il 90% ) rispetto a quelle fortemente pigmentate dopo la coltura.

Dopo la chirurgia, prove strutturali hanno confermato che le cellule avevano mostrato adesione e continuato a persistere durante lo studio.

Non sono stati identificati segni di iperproliferazione, crescita anomala o rigetto immuno-mediato del trapianto nei pazienti durante i primi 4 mesi.

Benché ci sia scarso accordo tra i ricercatori sugli endpoint visivi in pazienti con bassa visione, è incoraggiante che durante il periodo di osservazione nessun paziente abbia perso la vista.

L’acuità visiva corretta è migliorata da visione hand motion ( capacità di distinguere o meno una mano in movimento di fronte al viso ) a 20/800 ( ed è migliorata da 0 a 5 lettere al sistema di indagine di acuità visiva ETDRS ( Early Treatment Diabetic Retinopathy Study ) nell’occhio del paziente con distrofia maculare di Stargardt; inoltre la visione è sembrata migliorare anche nel paziente con degenerazione maculare secca associata all’età ( da 21 lettere ETDRS a 28 ).

In conclusione, le cellule dell’epitelio pigmentato retinico derivate da cellule staminali embrionali umane non mostrano segni di iperproliferazione, tumorigenicità, formazione di tessuto ectopico o rigetto apparente dopo 4 mesi.
Il futuro obiettivo terapeutico sarà quello di trattare il paziente più precocemente nelle fasi della malattia, aumentando potenzialmente la probabilità di salvare la visione centrale e il fotorecettore. ( Xagena2012 )

Schwartz SD et al, Lancet 2012; 379: 713-720


Oftalm2012